Генная терапия временно лечит потерю зрения
- Подробности
- Опубликовано: 01.06.2015 18:43
Амавроз Лебера – это не имя и фамилия, это очень редкое наследственное заболевание, которое поражает клетки сетчатки и приводит к потере зрения. К людям, которые страдают данным заболеванием генная терапия была успешно применена. После чего буквально через несколько недель было зафиксировано значительное улучшение зрения.
Отметим, что около десяти процентов случаев амавроза Лебера вызваны мутацией в гене RPE65. Мутация в данном гене лишает клетки способности хоть как-то воспринимать свет. Для того чтобы данная проблем была решена, чтобы у людей был шанс, ученые Флориды и Пенсильвании решили применить генную терапию. Пациентам в сетчатку сделали инъекцию безвредного искусственно сконструированного вируса, который нес нормальную копию гена RPE65. На протяжении нескольких дней после этого, часть пациентов получили возможность видеть тусклый свет, хотя его они никогда до этого не видели. К тому же через год после инъекции существенно увеличилась чувствительность к свету и улучшение еще одного компонента зрения. Более того, 4 из 15 пациентов смогли различать буквы. В последствии выяснилось, что данный эффект от терапии связан с тем, в какую именно область сетчатки была сделана инъекция вируса.
За восемь лет ученые изучили многие аспекты применения генной терапии для заболевания амавроз Лебера. Но решение проблемы так и не было найдено, потому что введение здоровой копии гена не предотвращало гибели клеток сетчатки, что говорит о том, что у пациентов прошедших терапию и не прошедших, так или иначе был один результат. Сейчас разрабатывается методика предотвращения гибели этих клеток.